合源生物纳基奥仑赛注射液用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的新药临床试验（IND）申请获默示许可

4月10日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）的自身免疫性疾病领域新适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2500030），用于治疗至少3线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。这是全球首个CAR-T产品获得临床默示许可，用于治疗AIHA。也是继其2024年10月获批治疗难治性系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）后，纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病治疗领域获得的第2张新药临床试验批件，是在自身免疫性疾病领域的又一里程碑突破。

自身免疫性溶血性贫血(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)是由于机体免疫功能异常,导致B细胞功能亢进产生针对自身红细胞的抗体,红细胞吸附自身抗体和(或)补体,致使红细胞破坏加速、寿命缩短的一组溶血性贫血。该疾病不仅影响患者的身体健康，还可能引发一系列并发症，严重时甚至危及生命。

在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队的一项研究在大会上以口头报告形式展示了多种药物治疗无效的11例难治性AIHA患者接受CAR-T细胞治疗后均获得了完全缓解的临床疗效，且CAR-T细胞相关的不良反应轻，患者耐受性好，目前患者都处于无治疗缓解中。

合源生物纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）是中国首款具有全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品。已布局成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、复发或难治性大B细胞淋巴瘤、儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病以及多种类型自身免疫性疾病等多个适应症。其治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的新药上市申请于2023年11月获得国家药品监督管理局正式批准上市。